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Gentherapie

Was sie leisten kann und soll

Was sie leisten kann und soll

Gentherapie

Die „Medizin von morgen“ wird verstärkt darauf abzielen, Krankheiten von ihren Wurzeln statt von den Symptomen her zu behandeln. Defekte Gene zu reparieren oder auszutauschen, ist ein solcher grundlegender Ansatz und wird seit längerem verfolgt. In den neunziger Jahren wurden die ersten Erfolge der Gentherapie in der Öffentlichkeit zunächst enthusiastisch bejubelt und teilweise überschätzt. Negative Ereignisse brachten die Gentherapie jedoch anschließend in Verruf. Derzeit tut sich auf diesem Forschungsgebiet jedoch wieder sehr viel, und es eröffnet sich eine neue Zukunftsperspektive für diese kausal ansetzende Therapieform. Hierbei geht es immer um genetische Veränderungen an Körperzellen, nicht an Keimzellen. Genetische Manipulationen an der Keimbahn sind in Deutschland wie auch in fast allen anderen Ländern verboten.

Prof. Dr. Christof von Kalle, Direktor am Nationalen Centrum für Tumorer­krankungen in Heidel­berg und Präsident der Deutschen Gesellschaft für Gentherapie, hat die Entwicklung der Gentherapie als einer der wichtigsten Experten mitverfolgt und mitgesteuert. Er sieht die Gentherapie auf einem erfolgreichen Weg in die Zukunft und als wichtigen Baustein der „Medizin von morgen“.

Mit Hilfe der Gentherapie sollen defekte, krankheitsauslösende Gene repariert oder neue Gene – und damit neue Eigenschaften – in Zellen eingeschleust werden. Dies ist ein vielver­sprechender Ansatz nicht nur für seltene Erbkrankheiten, sondern auch für einige Krebserkrankungen wie Lymphome und Leukämien sowie Krankheiten des Immunsystems. Mit speziellen „Transport­mitteln“, die als Vektoren bezeichnet werden, werden die neuen DNA-Abschnitte, die Bausteine der Erbsubstanz, in die zu behandelnden Zellen gebracht. Als Vektoren dienen häufig Viren, die neben den neuen Genteilen, die ausge­tauscht werden sollen auch molekulare Scheren an die richtige Stelle der Zelle transportieren. Moderne Gen-Scheren revolutionieren derzeit die Forschung in Biologie und Medizin. Mit Hilfe von „Gen-Scheren“ lässt sich „Gene-Editing“ betreiben: Dabei werden Eiweiß­moleküle in die Zelle eingebracht, die ganz gezielt den DNA-Strang auf­schneiden und reparieren. Die Gene-Editing-Systeme können inzwischen im Vorhinein getestet werden, so dass sich die Wahrscheinlichkeit einer korrekten Reparatur prognostizieren lässt.

„Immundefekte oder andere schwere angeborene Blut­krankheiten können bereits durch Gentherapie kuriert werden. Therapien für die Netzhaut des Auges, für Leber- oder Herzgewebe lassen sich heute mit Virus-Vektoren klinisch darstellen“, sagt von Kalle. Das bedeutet zum Beispiel, dass sich künftig schwer behandelbare Viren wie bestimmte Hepatitisviren gezielt in den lebenden Zellen des Hepatitiskranken zerschneiden lassen. Am Herzen könnten Rhythmusstörungen und Folgen eines Herzinfarkts ebenfalls durch genetische Therapien gebessert werden.

Zur Krebsbehandlung erproben Wissenschaftler wie Prof. von Kalle, der selbst Onkologe ist, derzeit verschiedene experimentelle Gentherapien. Ein Ansatz besteht darin, in die Krebszellen Gene für giftige Moleküle einzuschmuggeln, die diese Krebszellen dann zerstören. Andere Konzepte versuchen, teilungsfähige Impfviren darauf abzurichten, Krebszellen gezielt zu befallen und dabei auch noch wirksame Immunstoffe abzugeben. Prof. von Kalle befasst sich mit der „Pharmakokinetik“ der Vektoren: Er versucht nachzuvollziehen, wohin die Vektoren im Organismus gehen, in welche Zellen sie eindringen, wo sich diese Zellen aufhalten und wie viele Zellen sich durch die Therapie verändern.

Eine Vielzahl weiterer Ideen entspringt der Einsicht, wie Tumore dem körpereigenen Immunsystem entgehen, wie sie mit Blut versorgt werden oder ihr eigenes Wachstum fördern und Metastasen bilden. Sogenannte CAR-T-Zellen (chimeric antigen receptor)-T-Zellen sind körpereigene Immunzellen, die gentechnisch so verändert werden, dass sie auch gut getarnte Blutkrebszellen sicher erkennen können.

Eine Schwierigkeit zumindest scheint jedoch weitgehend gelöst: Während die erste Generation gentherapeutischer Verfahren wegen schwerer Nebenwirkungen wie zum Beispiel der Verursachung von Blutkrebs oder sehr starker und im Fall des 18-jährigen Jesse Gelsinger, der vier Tage nach dem Versuch, seine erblich bedingte Stoffwechselstörung der Leber mit einem gesunden Gen zu korrigieren, an einer tödlichen Immunreaktionen verstarb, in Verruf geriet, sind die neuen Virusvektoren offenbar deutlich sicherer.

Wenn es zum einen gelingt, die Risiken in den Griff zu bekommen, die Gene besser zu den Zielzellen zu bringen und zum anderen die Kosten sehr deutlich zu senken, könnte die Gentherapie aus Patientensicht eine sehr attraktive Behandlungsmethode werden. Während heute bei der einzigen zugelassenen Gentherapie die Vektoren in Narkose in vielen Einzelinjektionen in die Muskeln der Beine eingespritzt werden müssen, könnte die Gentherapie in der Zukunft für den Betroffenen lediglich einige Infusionen bedeuten, deren Effekt dann jahrelang anhält. Dass die Genreparatur bisher nicht so lange wirkt, liegt wahrscheinlich am körpereigenen Immunsystem: es erkennt die genetisch veränderten Körperzellen als fremd und baut sie ab. Ein Ziel der Forscher ist es, diesen Abbau zu verhindern. Wenn das gelingt, kann die Gentherapie nach einer einzigen Infusion theoretisch lebenslang wirken.

Zur Person:

Prof. Dr. Christof von Kalle ist Präsident der Deutschen Gesellschaft für Gentherapie e.V., die im September ihre 22. Jahrestagung in Heidelberg abhielt. Er ist Direktor am Nationalen Centrum für Tumorerkrankungen in Heidelberg und leitet dort die Abteilung für Translationale Onkologie. 

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